شرکت بریستول مایرز اسکوئیب (Bristol Myers Squibb) نتایج فاز یک کارآزمایی بالینی خود را منتشر کرد که در آن، اثربخشی درمان سلولی CAR T در سه بیماری مزمن خودایمنی مورد بررسی قرار گرفته است.
در این مطالعه که با عنوان Breakfree-1 انجام شده، اثرات درمانی CD19 NEX-T™ CAR T-cell در بیماران مبتلا به اسکلرودرمی سیستمیک (Systemic Sclerosis)، لوپوس سیستمیک (Systemic Lupus Erythematosus) و میوزیت‌های التهابی ایدیوپاتیک (Idiopathic Inflammatory Myopathies) مورد ارزیابی قرار گرفته است.
نتایج کلیدی فاز یک:
-
در بیماران مبتلا به اسکلرودرمی سیستمیک، بهبود ۱۰ درصدی عملکرد ریوی (pFVC در شش ماه) و کاهش قابل توجه ضخامت پوست مشاهده شد؛ بهبودی که تاکنون با درمان‌های موجود حاصل نشده بود.
-
در بیماران مبتلا به لوپوس سیستمیک، کاهش پایدار فعالیت بیماری تا ۱۸ ماه گزارش شد و ۹۲ درصد از بیماران بدون نیاز به درمان اختصاصی لوپوس باقی ماندند.
-
در بیماران مبتلا به میوزیت‌های التهابی ایدیوپاتیک، ۹۱ درصد بیماران بهبود متوسط تا چشمگیر همراه با افزایش قدرت عضلانی را تجربه کردند.
به گفته‌ی شرکت بریستول مایرز اسکوئیب، برنامه‌ریزی برای آغاز مطالعات فاز دو این درمان نوآورانه در حال انجام است.
کاربرد فناوری سلول‌های CAR T فراتر از حوزه‌ی انکولوژی، نقطه‌عطفی در مسیر درمان بیماری‌های خودایمنی محسوب می‌شود و می‌تواند فصل تازه‌ای در پزشکی فردمحور و درمان‌های هدفمند بگشاید.