یک نوزاد مبتلا به اختلال ژنتیکی نادر کبدی با استفاده از یک درمان شخصی‌سازی‌شده مبتنی بر Base Editing با موفقیت تحت درمان قرار گرفت؛ روشی نوین که به گفته متخصصان می‌تواند چشم‌انداز درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر را متحول کند.
این نوزاد اندکی پس از تولد به کمبود شدید آنزیم CPS1 مبتلا تشخیص داده شد؛ اختلالی بسیار نادر که بر اساس برآوردها حدود یک در هر یک‌میلیون نوزاد را درگیر می‌کند. در این بیماری، بدن فاقد آنزیم لازم برای حذف آمونیاک است و تجمع این ماده در خون می‌تواند به سرعت سمی و کشنده شود.
پژوهشگران طی مدت شش ماه یک درمان ویرایش ژنی مبتنی بر CRISPR به صورت اختصاصی برای این کودک طراحی و اجرا کردند؛ درمانی که تنها یک حرف از توالی DNA را در ژن CPS1 اصلاح کرد و باعث بهبود وضعیت وی شد.